Один из самых авторитетных научных журналов «Nature» разместил на страницах публикацию о завершившемся эксперименте по изменению генома человека. Несколько ранее об этом событии рассказывало другое издание «Protein&Cell». Речь идет о группе китайских ученых из Университета Сунь Ятсена, которые попытались отредактировать геном человека. Руководил группой ученый Цзюньцзю Хуан.

Для эксперимента были взяты эмбрионы человека, отбракованные и непригодные для имплантации. Поставщиками материала для исследования стали местные клиники акушерства и гинекологии. Целью эксперимента была замена гена β-глобин, который провоцирует смертельное заболевание – β-талассемию. Ученые использовали для этого методику CRISPR/Cas9, однако вынуждены были признать, что в силу ряда причин эта методика еще не может быть применена в настоящий момент.

Метод CRISPR/Cas9 представляет собой замену гена в человеческом эмбрионе. Для эксперимента исследователи отобрали 86 эмбрионов, которым провели CRISPR/Cas9. Через 48 часов после манипуляций с геном в живых остался только 71 эмбрион, а из них 54 провели генетическое испытание. Результаты оказались следующими: всего лишь у 28 подопытных образцов ген без побочных эффектов оказался успешно замененным новой копией, которая исправно выполняла свои функции. Такие знания могут быть полезными в разных сферах, но главная – это гинекология в Пятигорске, Москве и других городах мира.

Однако главный результат не этот, а появление новых, неспрогнозированных мутаций в нетронутых редактированием участках генома. Такие мутации являются основным препятствием для применения метода CRISPR/Cas9, потому что они могут быть вредными и опасными. При этом развиваются непредвиденные мутации гораздо быстрее, чем те, что возникают после редактирования клеток мышей или взрослых людей.

Сам доктор Цзюньцзю Хуан объясняет небольшое количество появившихся мутаций тем фактом, что редактирование происходило на маленьком участке генома. Ученые ограничились участком ExoME. Доктор Хуан уверен, что если бы область эксперимента была шире, то и непредвиденно мутировавших генов было бы больше. Он предостерегает, что следует быть больше чем на 100% быть уверенным в конечном результате, чтобы проводить подобные эксперименты с редактированием генома человека.

После публикации статьи про эксперимент китайских ученых научный мир всколыхнули дебаты о том, насколько этично редактировать геном эмбриона человека.

Тем не менее, эксперт из США Джордж Дейли считает завершившийся эксперимент важным и поучительным, призванным стать предупреждением о том, что технология CRISPR/Cas9 еще не до конца доработана.